患有这种疾病的人，TTR蛋白的小纤维聚集在一起，形成一种叫做“淀粉样蛋白”的沉积物。淀粉样蛋白会在神经、心脏和其他器官周围或内部积聚，使它们无法正常工作。

Eplontersen特别适用于该疾病引起多神经病变时使用，多神经病变是指大脑和中枢神经系统以外的多个神经受损，导致疼痛、不适、腿部和手臂进行性无力和感觉丧失以及行动困难。

Eplontersen主要通过降低肝脏产生的TTR蛋白的量来起作用。因此，血液中形成淀粉样蛋白的TTR蛋白较少。这可以帮助减少疾病的影响。

eplontersen的推荐剂量是每月一次45毫克，使用预先填充的笔在皮肤下注射。用eplontersen治疗会降低血液中维生素A的含量，患者在治疗期间需要服用维生素A补充剂。

MHRA医疗保健质量和可及性临时执行主任Julian Beach说：

MHRA对该药的批准是由一项neurottransform研究的证据支持的。在这项试验中，168名患有遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的成年患者每4周皮下注射45毫克eplontersen，与2017年完成的较早的神经- ttr研究中的历史安慰剂组以及每周接受另一种药物intertersen 284毫克的患者相比。

该研究观察了患者血液中TTR的水平，以测量这种导致疾病的蛋白质的水平。它还使用问卷来评估患者报告的神经损伤症状的变化。这项研究追踪了这些变化，从试验开始（基线）到患者接受eplontersen后的35周和66周。

与安慰剂组相比，试验中接受eplontersen的患者TTR水平下降幅度更大，疾病恶化程度更低。

该药物报告的所有副作用的完整清单可在患者信息小册子或MHRA网站上公布的产品信息中获得。

如果病人有任何副作用，他们应该告诉他们的医生、药剂师或护士。这包括产品说明书中未列出的任何可能的副作用。

任何怀疑这种药物有副作用的人都被鼓励与他们的医生，药剂师或护士交谈，并直接向MHRA的黄卡计划报告。